El tratamiento reactiva un campo deprimido por sus efectos adversos
Uno de los ensayos ha sido con tres niños con leucodistrofia metacromática, causada por mutaciones del gen ARSA. Dos años después de la terapia génica parece que la progresión de la enfermedad se ha detenido. El segundo ensayo con otros tres niños con síndrome de Wiskott-Aldrich, causado por mutaciones en el gen WAS. Los síntomas se han reducido o han desaparecido de 20 a 32 meses tras el tratamiento.
En ambos casos, los científicos del Instituto San Raffaele Telethon, en Milán, extraen células madre hematopoyéticas (las precursoras de las células de la sangre) de la médula ósea y las infectan con unos lentivirus VIH modificados que llevan el gen correcto que les falta a los niños; luego vuelven a meterles las células, como en un trasplante de médula convencional. En realidad, suele bastar con inyectar el material en vena y…
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